Galvenā atšķirība - Ex Vivo vs In Vivo gēnu terapija
Gēnu terapija ir svarīga metode, ko izmanto, lai ārstētu vai novērstu ģenētiskas slimības, ieviešot gēnus trūkstošiem vai bojātiem gēniem. Dažas slimības var izārstēt, ievietojot veselos gēnus mutācijas vai trūkstošo gēnu vietā, kas ir atbildīgi par slimību. Gēnu terapiju galvenokārt izmanto somatiskajām šūnām, nevis dzimumšūnām, un to var iedalīt divos galvenajos veidos, ko sauc par Ex vivo gēnu terapiju un In vivo gēnu terapiju. Galvenā atšķirība starp Ex vivo un In vivo gēnu terapiju ir tāda, ka terapeitiskie gēni tiek pārnesti uz in vitro šūnu kultūrām un atkārtoti ievadīti pacientam ex vivo gēnu terapijā, savukārt gēni tiek piegādāti tieši pacienta audos vai šūnās, nekultivējot šūnas in vitro in vitro. vivo gēnu terapija.
Kas ir Ex Vivo gēnu terapija?
Ex vivo gēnu terapija ir gēnu terapijas veids, kas ietver pacienta šūnas ārējo modifikāciju un tās atkārtotu ievadīšanu pacientam. Šūnas tiek kultivētas laboratorijās (ārpus pacienta ķermeņa), un tiek ievietoti gēni. Pēc tam tiek atlasīti stabilie transformanti un atkārtoti ievadīti pacientam slimības ārstēšanai. Ex vivo gēnu terapiju var pielietot tikai noteiktiem šūnu tipiem vai atlasītiem audiem. Kaulu smadzeņu šūnas ir šūnas, ko bieži izmanto ex vivo gēnu terapijā.
Ex Vivo gēnu terapijas procedūra
Ex vivo gēnu terapijā ir iesaistīti vairāki galvenie soļi:
- Šūnas ar bojātiem gēniem tiek izolētas no pacienta.
- Izolētas šūnas audzē kultūrās laboratorijā.
- Terapeitiskie gēni tiek ievietoti vai ievadīti audzēto šūnu kultūrās, izmantojot vektorus.
- Transformētās šūnas tiek atlasītas no netransformantiem un audzētas.
- Atlasītās šūnas tiek transplantētas pacientam.
Ex vivo gēnu terapijā gēnu ievadīšanai mērķa šūnās tiek izmantoti nesēji vai vektori. Veiksmīga gēnu piegāde ir atkarīga no nesējsistēmas, un svarīgie vektori, ko izmanto ex vivo gēnu terapijā, ir vīrusi, kaulu smadzeņu šūnas, cilvēka mākslīgā hromosoma utt. Salīdzinot ar in vivo gēnu terapiju, ex vivo gēnu terapija neietver nelabvēlīgus imunoloģiskos faktorus. reakcijas pacienta ķermenī, jo ģenētiskā korekcija tiek veikta in vitro. Tomēr panākumi ir atkarīgi no ārstnieciskā gēna stabilas iekļaušanas un ekspresijas pacienta ķermenī.
Attēls 01: Ex vivo gēnu terapija
Kas ir In Vivo gēnu terapija?
In vivo gēnu terapija ir paņēmiens, kas ietver tiešu gēnu ievadīšanu noteikta audu šūnās pacienta ķermenī, lai ārstētu ģenētiskas slimības. To var pielietot daudziem cilvēka ķermeņa audiem, tostarp aknām, muskuļiem, ādai, plaušām, liesai, smadzenēm, asins šūnām utt. Terapeitiskos gēnus pacientam ievada vīrusu vai nevīrusu vektori. Tomēr panākumi ir atkarīgi no vairākiem faktoriem, piemēram, efektīva terapeitiskā gēna, kas satur vektorus, uzņemšana mērķa šūnās, gēnu intracelulāra degradācija mērķa šūnās un gēnu uzņemšana kodolā, gēna ekspresijas spēja utt.
Attēls 02: In vivo gēnu terapija
Kāda ir atšķirība starp Ex Vivo un In Vivo gēnu terapiju?
Ex Vivo vs In Vivo gēnu terapija |
|
| Ex vivo gēnu terapija ir gēnu terapijas veids, ko veic ārpus pacienta ķermeņa. Gēnu modifikācija tiek veikta ārpus ķermeņa. | In vivo gēnu terapija ir vēl viens gēnu terapijas veids, ko veic tieši tad, kad bojātās šūnas joprojām atrodas organismā. Gēni tiek mainīti, kad tie joprojām atrodas ķermenī. |
| Izolācija un kultivēšana | |
| Defektīvās šūnas tiek izolētas un kultivētas laboratorijā. | Bojātas šūnas netiek izolētas vai nekultivētas laboratorijā. |
| Transformantu atlase | |
| Pirms atkārtotas ieviešanas tiek atlasīti stabili transformanti. | Nevar atlasīt stabilus transformantus. |
| Nelabvēlīga imunoloģiska reakcija | |
| Šī metode nerada nevēlamas imunoloģiskas reakcijas pacienta organismā. | Šī metode pacienta organismā ievieš nelabvēlīgas imunoloģiskas reakcijas. |
Kopsavilkums - Ex Vivo vs In Vivo gēnu terapija
Terapeitiskie gēni tiek ievadīti pacienta ķermenī, lai ārstētu noteiktas slimības. To sauc par gēnu terapiju, un to var veikt divos veidos, proti, ex vivo gēnu terapija un in vivo gēnu terapija. Atšķirība starp ex vivo un in vivo gēnu terapiju ir tāda, ka gēnu ievietošana ex vivo gēnu terapijā tiek veikta šūnu kultūrās ārpus pacienta ķermeņa un koriģētās šūnas tiek atkārtoti ievadītas pacientam, bet in vivo gēnu terapijas gēni tiek ievadīti tieši iekšējie mērķa audi, neizolējot šūnas. Abu procesu panākumi ir atkarīgi no terapeitisko gēnu stabilas ievietošanas un transformācijas pacienta šūnās.
